Las altas dosis de idebenona, una benzoquinona similar a la coenzima Q, pueden ser administradas con seguridad a los pacientes con ataxia de Friedreich. El estrés oxidativo parece que juega un papel importante en la patogénesis de la ataxia de Friedreich, por lo que el tratamiento con antioxidantes, como la idebenona puede proporcionar beneficios.
En algunas investigaciones ya se había visto como el tratamiento con idebedona reducía la hipertrofia cardíaca que se puede observar en este desorden. Estudios más recientes indican que altas dosis podrían ser más efectivas. En un trabajo publicado en Archives of Neurology se ha estudiado la farmacocinética y la toxicología de las altas dosis en humanos.
El estudio se realizó en dos fases: una fase con aumentos de las dosis y otra fase con dosis concretas. En la primera fase participaron 78 adultos y niños con ataxia de Friedreich y la dosis de idebenona fue aumentándose con incrementos de 10 mg/Kg hasta un máximo de 75 mg/Kg/día. Een la segunda fase, que incluyó a 15 pacientes, éstos recibieron 60 mg/Kg/día del fármaco en tres dosis durante un mes.
No apareció toxicidad relacionada con las dosis en la primera fase del estudio y todos los sujetos toleraron la dosis máxima. Aunque la absorción de la idebenona variaba entre los distintos pacientes, su vida media fue relativamente constante. Los resultados de la segunda fase apoyan la tolerabilidad de la idebedona. Con la excepción de un caso que requirió la interrupción del tratamiento debido a la aparición de náuseas y diarrea, los pacientes toleraron bien todas las dosis de la droga durante 1 mes.
Palabras claveAtaxia de FriedreichEstrés oxidativoidebenona CategoriasNeurodegeneraciónTrastornos del movimiento
