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La inyección intramuscular de una molécula reactiva la producción de distrofina en pacientes con distrofia muscular de Duchenne

Kinali M, Arechavala-Gomeza V, Feng L, Cirak S, Hunt D, Adkin C, et al. Lancet Neurol 2009; doi:10.1016/S1474-4422(09)70211-X
Fecha de publicación de la noticia 07/09/2009 | Fuente Redacción | Nº de lecturas de la noticia 17.798
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La molécula AVI-4658 inyectada en los musculos de pacientes con distrofia muscular de Duchenne parece reactivar la producción de distrofina, una importante proteína ausente en los pacientes de esta enfermedad.

En un estudio, publicado en la revista The Lancet Neurology, se seleccionaron a 7 pacientes en los que se inyectó el oligonucleótido AVI-4658. Este oligonucleótido omite el exón 51, la porción del gen que bloquea la producción de distrofina.

La inyección intramuscular de la molécula en estos siete pacientes aumentó la producción de distrofina a nivel local en todos los musculos tratados. Hasta ahora el tratamiento sólo es apto para alrededor del 13% de las personas que padecen esta enfermedad debilitante y finalmente letal, pero los científicos son optimistas y esperan que moléculas similares puedan hacer que el tratamiento sea posible en un rango más amplio de pacientes. Palabras claveDistrofia muscular de DuchenneDistrofinaoligonucleótido AVI-4658 CategoriasNervios periféricos, unión neuromuscular y músculo

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