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Perspectivas para la terapia génica en neurología pediátrica

A. Bosch   Revista 35(02)Fecha de publicación 16/07/2002 ● RevisiónLecturas 689 ● Descargas 260 Castellano English Português
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[REV NEUROL 2002;35:158-162] PMID: 12221630 DOI: https://doi.org/10.33588/rn.3502.2002124

Introducción. Los actuales avances en el campo de la genética humana permiten la aparición de terapias alternativas a los tratamientos convencionales para las enfermedades que afectan al sistema nervioso central (SNC). Una de las más prometedoras es la utilización de genes con capacidad terapéutica o terapia génica.

Objetivo. Revisar brevemente los avances más recientes para el tratamiento de enfermedades que afectan el SNC.

Desarrollo. Se hace referencia a estrategias terapéuticas que se estudian como terapia génica para afectaciones del SNC, en enfermedades monogénicas, procesos cancerosos y enfermedades neurodegenerativas. Se describen las ventajas y desventajas de los distintos vectores utilizados en terapia génica del SNC. Se introducen los vectores virales, no virales y la terapia celular.

Conclusiones. Las aproximaciones de terapia génica permiten actualmente la administración específica y eficiente de genes terapéuticos en el SNC. Aunque se necesita una mayor optimización de los vectores existentes, principalmente en cuanto a su seguridad y eficacia, la terapia génica tiene un potencial importante para el tratamiento de enfermedades neuropediátricas.

Adenovirus Enfermedades neurológicas Lentivirus Terapia celular Terapia génica Virus adenoasociados Técnicas exploratorias
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