Ponencia

Experiencia mundial en el tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo II: el registro HOS (Hunter Outcome Survey)

M. del Toro-Riera [REV NEUROL 2008;47 (Supl. 2):S3-S7] PMID: 19021117 DOI: https://doi.org/10.33588/rn.47S02.2008580 OPEN ACCESS
Volumen 47 | Número S02 | Nº de lecturas del artículo 4.336 | Nº de descargas del PDF 611 | Fecha de publicación del artículo 10/11/2008
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RESUMEN Artículo en español English version
Introducción El síndrome de Hunter, o mucopolisacaridosis tipo II, es una enfermedad lisosomal por acumulación de glucosaminoglucanos debida a la deficiencia de la enzima iduronato-2-sulfatasa. El depósito en los diferentes tejidos de los glucosaminoglucanos es el responsable de la sintomatología clínica, que se manifiesta principalmente con afectación visceral, ósea y neurológica. En el momento actual, la disponibilidad de la iduronato-2-sulfatasa (idursulfasa) permite el tratamiento enzimático sustitutivo que abre nuevas expectativas en el pronóstico de estos pacientes. Desde 2005 se ha elaborado un registro para recoger datos de los pacientes con síndrome de Hunter, tanto con tratamiento de sustitución enzimática como sin él. En esta revisión presentamos los datos de los pacientes afectados por el síndrome de Hunter en el ámbito mundial incluidos en el registro hasta mayo de 2008.

Desarrollo El registro HOS (Hunter Outcome Survey) es un instrumento de seguimiento observacional y multicéntrico que tiene como objetivo la mejoría del conocimiento de la historia natural de la enfermedad y el impacto del tratamiento enzimático sustitutivo. Es un registro abierto a todos los pacientes afectados por la enfermedad que participan de forma voluntaria. En estos momentos hay 421 pacientes vivos incluidos en el registro, con una media de edad de 10 años, y 221 de ellos están en tratamiento enzimático sustitutivo con idursulfasa.

Conclusión Los registros específicos de enfermedades de baja prevalencia son importantes para mejorar el seguimiento de los pacientes, unificar pautas terapéuticas y determinar el impacto de nuevos tratamientos. Palabras claveEnfermedades lisosomalesIdursulfasaMucopolisacaridosis tipo IIRegistroSíndrome de HunterTratamiento enzimático sustitutivo
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