Menú

Inicio Revista Formación Noticias Agenda Categorías Quiénes Somos

Asociaciones de pacientes y autorización de nuevos fármacos en Estados Unidos. El caso del eteplirseno para la distrofia muscular de Duchenne

R. Dal-Ré, A. López de Munain, C. Ayuso Revista 65(08) ● Fecha de publicación 16/10/2017 ● Revisión ● Lecturas 1860 ● Descargas 663 Castellano English

Descarga PDF
ESP Autoevaluación Añadir cita a su
biblioteca

Compartir este artículo en redes sociales:

Buscar en PubMed

Por autor

Dal-Re R Lopez de Munain A Ayuso C

Por palabra clave

Accelerated approval Duchenne muscular dystrophy Eteplirsen Orphan drugs Patient advocacy groups Rare diseases

Ver en PubMed

Este artículo Artículos relacionados

Vea nuestros másteres

[REV NEUROL 2017;65:373-380] PMID: 28990648 DOI: https://doi.org/10.33588/rn.6508.2017089

Introducción. En 2016, la Agencia de Medicamentos y Alimentos (FDA) estadounidense autorizó la comercialización del eteplirseno para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. Este hecho ha sido muy controvertido, por cuanto la autorización se produjo tras una evaluación negativa por parte del comité asesor de la FDA y de sus propios técnicos. Fue la directora del Centro de Investigación y Evaluación de Fármacos quien autorizó el medicamento, decisión que no revocó el director de la FDA.

Objetivo. Informar sobre los acontecimientos más relevantes que han conducido a la autorización del eteplirseno por la FDA.

Desarrollo. En el artículo se exponen pormenorizadamente los hechos relevantes que acontecieron durante el desarrollo clínico y la evaluación reguladora del eteplirseno siguiendo la vía de la autorización acelerada. Se comentan las razones por las que los técnicos de la FDA entienden que este medicamento no ha mostrado producir beneficio clínico, la actitud de las asociaciones de pacientes y las exigencias postautorización que la FDA ha impuesto a la compañía propietaria del medicamento. Por último, se reflexiona sobre la situación en que quedan los pacientes españoles una vez que el eteplirseno está comercializado en Estados Unidos.

Conclusiones. Este caso, único en la historia de autorización de medicamentos en el mundo occidental, pone de manifiesto las dificultades que las regulaciones actuales de autorización acelerada de nuevos medicamentos pueden tener en la interpretación de datos del desarrollo clínico, cuando éstos son escasos y de poca calidad, y cuando se trata de enfermedades raras sin terapias disponibles.

Palabras clave Asociaciones de pacientes Autorización acelerada Distrofia muscular de Duchenne Enfermedades raras Eteplirseno Medicamentos huérfanos Clasificado en Nervios periféricos, unión neuromuscular y músculo

Buscar en PubMed

Por autor

Dal-Re R Lopez de Munain A Ayuso C

Por palabra clave

Accelerated approval Duchenne muscular dystrophy Eteplirsen Orphan drugs Patient advocacy groups Rare diseases

Ver en PubMed

Este artículo Artículos relacionados

Le puede interesar

Nota Clínica Estudio clínico y neuropatológico en dos hermanos con síndrome de Cockayne O. Olaciregui, M.E. Yoldi-Petri, I.G. Gurtubay-Gallico, F. García-Bragado, B. Carrera, L. Gila, ... Fecha de publicación 01/10/2001 ● Descargas 412

Comunicaciones breves Síndrome de CRST y polineuropatía P.E. Jiménez-Caballero, J.A. Garrido-Robres, E. Cano Vargas-Machuca, C. Marsal-Alonso, A. Álvarez-Tejerina Fecha de publicación 01/06/2004 ● Descargas 483

Buscar en PubMed

Por autor

Dal-Re R Lopez de Munain A Ayuso C

Por palabra clave

Accelerated approval Duchenne muscular dystrophy Eteplirsen Orphan drugs Patient advocacy groups Rare diseases

Ver en PubMed

Este artículo Artículos relacionados

Asociaciones de pacientes y autorización de nuevos fármacos en Estados Unidos. El caso del eteplirseno para la distrofia muscular de Duchenne

Compartir este artículo en redes sociales:

Buscar en PubMed

Por autor

Por palabra clave

Ver en PubMed

Abierta la Preinscripción

Máster en Neuropsicología de las Altas Capacidades Intelectuales

6ª Edición

Buscar en PubMed

Por autor

Por palabra clave

Ver en PubMed

Buscar en PubMed

Por autor

Por palabra clave

Ver en PubMed