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Noticia

Terapia genética prometedora para la distrofia muscular de Duchenne

23/11/2015 ● Redacción / HealthDay


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Un reciente estudio concluye haber tratado con éxito la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en perros usando terapia genética, lo que podría abrir las puertas a ensayos clínicos del tratamiento en humanos en los próximos años.

La DMD es provocada por una mutación genética que interrumpe la producción de la proteína distrofina. Debido al gran tamaño del gen, es imposible administrar el gen completo con un vector de terapia genética. En investigaciones anteriores pudo desarrollarse una versión en miniatura de este gen (microgén) y esta distrofina minimizada protegió los músculos de ratones enfermos.

Los investigadores tardaron más de una década en encontrar una forma de administrar el microgén de forma segura a los perros con DMD. Los perros recibieron la terapia genética mediante un virus adenoasociado cuando tenían 2-3 meses y comenzaban a mostrar señales de distrofia muscular. Entre los 6-7 meses, los perros se desarrollaban con normalidad.

El virus adenoasociado es inocuo y uno de los más comunes. No produce sintomatología en el cuerpo humano, lo que lo convierte en una forma segura de propagar el gen de la distrofina por el organismo.
[Hum Mol Genet 2015; 24: 5880-90] Yue Y, Pan X, Hakim CH, Kodippili K, Zhang K, Shin JH, et al.
Adenovirus Distrofia muscular de Duchenne Nervios periféricos, unión neuromuscular y músculo
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