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Noticia

El factor neurotrófico derivado del cerebro, nueva estrategia terapéutica para la ataxia de Friedreich

11/04/2016 ● Redacción / SINC


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Un estudio demuestra que el factor neurotrófico derivado del cerebro (BDNF) es capaz de prevenir la degeneración de neuronas causada por la deficiencia de frataxina, proteína responsable de la aparición de la ataxia de Friedreich. Se trata de una enfermedad neurodegenerativa que causa un deterioro progresivo del cerebelo y de los ganglios espinales dorsales.

Numerosos estudios han demostrado que el BNF tiene un papel protector en algunos modelos de daño neuronal. Esta reciente investigación demuestra que la transferencia del gen que codifica el BDNF a las neuronas puede evitar la muerte neuronal en cultivos celulares en los que se induce la deficiencia de frataxina. Este efecto neuroprotector del BDNF se observa también in vivo: cuando se induce la deficiencia de frataxina en el cerebelo de ratones, se observa la muerte y atrofia de distintos tipos de neuronas, y en consecuencia, los ratones sufren una disminución significativa de su capacidad para coordinar sus movimientos. Todos estos cambios patológicos se previenen con la trasferencia del gen que codifica el BDNF.

Aunque se trata de un trabajo de investigación básica con un modelo animal, este estudio sugiere nuevas vías de intervención terapéutica para la ataxia de Friedreich, basadas en la terapia génica con factores neurotróficos o en el uso de fármacos capaces de mimetizar la acción de dichos factores.
[Mol Ther 2016; Feb 5. [Epub ahead of print]] Katsu-Jiménez Y, Loría F, Corona JC, Díaz-Nido J
Ataxia de Friedreich BDNF Frataxina Nervios periféricos, unión neuromuscular y músculo Neurodegeneración
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