Un ensayo clínico fase 3 podría confirmar la efectividad de jacifusen en el tratamiento de la ELA infantil

27/01/2022 ● Redacción / Nat Med

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El fármaco experimental jacifusen, probado por primera vez en el Centro Médico Irving de la Universidad de Columbia (EE.UU.) como último esfuerzo para ayudar a una mujer de 25 años con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) juvenil, se está probando ahora en pacientes con ELA en un ensayo clínico global de fase 3. El estudio, publicado en Nature Medicine, descubrió que jacifusen, reducía los niveles de FUS, proteína tóxica en las neuronas de la mujer y en ratones con la enfermedad. El ensayo clínico será fundamental para determinar si el fármaco puede frenar la progresión de la enfermedad.

Los autores subrayan que el fármaco tuvo un efecto profundo, eliminando prácticamente las proteínas tóxicas en el sistema nervioso central y reduciendo la carga de la patología del FUS de forma espectacular. En animales, se observó que una única infusión de jacifusen en un modelo de ratón recién nacido, silenciaba eficazmente el gen FUS, reducía los niveles de proteína FUS en el cerebro y la médula espinal y retrasaba la degeneración de las neuronas motoras en los ratones, todo ello sin efectos secundarios aparentes.

Ante estos resultados, junto a los cosechados en más de 64 humanos, el estudio sugiere que el fármaco tiene el potencial de retrasar o prevenir la ELA causada por el FUS mutante antes de que aparezcan los síntomas, o de ralentizar la progresión clínica tras la aparición de la enfermedad. [Nat Med. 2022 Jan 24. doi: 10.1038/s41591-021-01615-z.] Korobeynikov VA, Lyashchenko AK, Blanco-Redondo B, Jafar-Nejad P, Shneider NA.

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Palabras clave ELA infantil Jacifusen Proteína FUS Clasificado en Neurodegeneración - Neuropediatría

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